| 目的：研究转胶质细胞源性神经营养因子（glial cell-derived neurotrophic factor ，GDNF）基因的虹膜色素上皮细胞（iris pigment epithelium，IPE）移植挽救视网膜色素变性rd鼠感光细胞的作用。方法：将鼠GDNF基因亚克隆入质粒pAAV-MCS构建质粒pAAV-GDNF，用质粒pAAV-GDNF、质粒pAAV-RC和质粒pHelper用磷酸钙DNA共沉淀法共转染HEK293细胞，包装rAAV-GDNF重组腺相关病毒颗粒。用rAAV-GDNF转染体外培养的IPE细胞，再将rd鼠分为对照组和GDNF组。GDNF组视网膜下腔移植稳定表达GDNF的IPE细胞，对照组移植未转GDNF基因的IPE细胞。移植后第24天取材观察感光细胞数量。结果：对照组rd鼠出生后第24天，视网膜仅有单层外核层，感光细胞外节消失，散见Rhodopsin阳性细胞。GDNF组rd鼠在移植IPE细胞侧视网膜有2~3层ONL，可见感光细胞外节，仍保留2~3层Rhodopsin阳性细胞。结论：转GDNF基因IPE细胞移植到视网膜下腔后能够有效挽救rd鼠视网膜感光细胞。移植携带具有治疗价值的外源性基因的自体虹膜色素上皮细胞可能成为有前景的治疗变性性视网膜疾病的方法 |
